« Les acides nucléiques : de leur découverte à leurs applications thérapeutiques »

Pr Tristan Montier

L’hérédité est une question à laquelle l’Humanité se confronte depuis ses origines. Au-delà de cette interrogation, c’est l’origine même de la vie et de sa diversité biologique qui sont questionnées. Longtemps, les acides nucléiques furent considérés comme des éléments marginaux du monde biochimique.

Il fallut attendre le milieu des années 40 pour que soit démontrer le fait que les acides nucléiques sont des substances fonctionnellement actives qui induisent des changements prédictibles et héréditaires dans les cellules. Dix ans de plus et la structure en double hélice de l’ADN était révélée. Aujourd’hui, comme la Joconde, les pyramides d’Egypte ou la grande muraille de Chine, la double hélice est devenue une icône, définitivement gravée dans la mémoire de l’Humanité. Cette révélation de la structure de l’ADN a constitué une étape importante qui a aussi ouvert de nouvelles pistes de recherche et orienté vers d’autres découvertes. Il fallait désormais comprendre comment l’immense quantité d’information génétique nécessaire pour spécifier toutes les caractéristiques d’un être vivant, végétal ou animal, pouvait être conservée tout au long de cette macromolécule ? Quelles propriétés possèdent la double hélice pour porter le code de la vie ? Comment ce code est-il transcrit et traduit en formes et en fonctions nécessaires à un organisme ? Ainsi, cette molécule est capable de coder, stocker et transférer de l’information entre les organismes. La question suivante était alors : pouvons-nous déchiffrer le code génétique et de là, comprendre comment surviennent les maladies, non seulement par l’altération de la séquence codant une protéine, mais aussi du fait d’une régulation anormale d’un gène, de l’incapacité à activer ou réprimer son expression dans la bonne cellule et au bon moment ? Il fallut cependant attendre les années 70 pour que les techniques du génie génique, de séquençage et de clonage, permettent réellement de se lancer dans l’identification et le décodage des gènes et ce n’est qu’en 2001 que la séquence du génome de Homo Sapiens fut enfin devoilée.

Dans cette molécule se trouvaient codés les points de vulnérabilité de l’Humanité : une fois les techniques acquises, il deviendrait alors possible de réécrire notre nature, les maladies allaient pouvoir être guéries et les destins modifiés. Avec l’ère de l’ADN recombinant dans les années 80 et 90 s’entrouvre alors la possibilité d’utiliser les acides nucléiques pour guérir des maladies génétiques. C’est l’avènement de la thérapie par le gène ou thérapie génique. Après une longue période de mise au point, les succès de thérapie génique aujourd’hui s’enchainent et les applications thérapeutiques des acides nucléiques se multiplient : médecine régénérative, médecine de précision en cancérologie, vaccination…Cette conférence vise à retracer les grandes étapes scientifiques et médicales qui nous permettent désormais de nous projeter vers le traitement de maladies hier encore incurables. Cette nouvelle étape ne peut s’envisager sans une approche éthique nouvelle tant les enjeux sont considérables.